Orak hücre hastalığı için umut verici bir gen terapisinin bir engele ulaşmış gibi görünmesinden sadece birkaç hafta sonra, tedavi için umutlar artık daha iyi görünüyor. Kansere neden olabileceğini düşündüren ön veriler tutmadı.
Gen terapisinde bilim adamları, yıkıcı bir mutasyonun neden olduğu orak hücre hastalığını düzeltmeye yardımcı olmak için hastaların DNA’sına normal bir gen yerleştirirler. Son teknoloji tedavi bir tedavi olabilir ve tedaviyi test eden bir şirket olan Bluebird Bio, gelecek yıl onay için Gıda ve İlaç İdaresi’ne başvurma yolunda ilerliyordu.
Ancak 16 Şubat’ta Bluebird Bio, beş yıl önce bir klinik deneyde tedavi edilen orak hücreli bir hastanın akut miyeloid lösemi geliştirdiğini duyurdu. Başka bir hasta, genellikle löseminin öncüsü olan bir kanser türü olan akut miyelodisplastik sendroma sahipti.
Şirket, orak hücreli hastalar ve başka bir kan bozukluğu olan beta talasemi hastaları için denemelerini durdururken, araştırmacıları gen terapisinin hatalı olup olmadığını anlamaya çalıştı.
Çarşamba günü Bluebird Bio, gen tedavisinin orak hücreli hastanın lösemisine neden olduğuna dair kanıt bulamadığını bildirdi.
Şirket, hastanın DNA’sına eklenen genin diğer genlerin işleyişini bozmadığını söyledi. Ve gen, lösemide rol oynadığı bilinen genomda başka hiçbir şeyin yanına yerleştirilmedi.
Bluebird Bio hala tedavisinin akut miyelodisplastik sendromla bağlantılı olup olmadığını araştırıyor, ancak yetkililer Gıda ve İlaç İdaresi’nden klinik çalışmalarının devam etmesine izin vermesini istedi.
Bluebird Bio, denemeyi ödeyen Ulusal Sağlık Enstitüleri’nin talebi üzerine iki kanseri açıkladığında Boston Çocuk Hastanesinde ayrı bir orak hücre denemesi de kapatıldı.
Boston Children’da hematolog ve araştırmanın baş araştırmacısı olan Dr. David Williams, araştırmacıların N.I.H.’den çalışmalarına devam etmek için izin istediklerini söyledi.
Bluebird Bio’nun araştırmacıları gibi, Dr. Williams ve meslektaşları orak hücreli hastalara bir gen iletmek için engelli bir lentivirüs kullanıyor. Lentivirüslerin güvenli olduğu düşünülüyor – diğer gen terapisi deneylerindeki yüzlerce hasta onlarla tedavi edildi ve kan kanseri bildirilmedi. Lentivirüslerin güvenli olmama olasılığı büyük endişe kaynağıydı.
Bluebird Bio denemesindeki lösemi hastası, lösemi ile ilişkili genetik anormallikler taşıdı ve bu da neden geliştiğini açıklayabilir.
Şirketin baş bilim sorumlusu Philip Gregory, miyelodisplastik sendrom teşhisi konan hastanın gerçekten buna sahip olup olmadığının henüz net olmadığını söyledi. Bluebird Bio şu ana kadar kemik iliğinde herhangi bir kanser hücresi bulamadı.
Dr. Gregory, “Erken teşhis edilmiş olabilir” dedi. Dr. Gregory, hastanın iliğinde kanser hücreleri bulunursa, şirketin lösemi hastası için yaptığı aynı ayrıntılı moleküler analizle ilerleyeceğini de sözlerine ekledi.
Ulusal Kalp, Akciğer ve Kan Enstitüsü’ndeki hücresel ve moleküler terapötikler şubesi başkanı Dr. John Tisdale ihtiyatlı bir iyimserdi.
Bir e-postada “Bu veriler gerçekten nedensel olarak vektörden uzaklaşıyor” diye yazdı. Ancak araştırmacıların, son bir rahatlama nefes alabilmeleri için deneme katılımcılarındaki hastalıkları daha iyi anlamaları gerektiğini de sözlerine ekledi.